Vi bruger cookies!

stiften.dk bruger cookies til at give dig en god oplevelse og til at indsamle statistik, der kan være med til at forbedre brugeroplevelsen. Hvis du klikker på et link på www.stiften.dk, accepterer du samtidig vores cookiepolitik. Læs mere


Håbefulde Mette er ramt af muskelsvind: Får hun lov til at blive behandlet med ny medicin?

Mette Bjørnholt Jensen bruger meget tid på at gå til træning og stævner med hunden Alfred. Foto: privatfoto

Håbefulde Mette er ramt af muskelsvind: Får hun lov til at blive behandlet med ny medicin?

Modtagerens email *:
Din e-mail *:
Dit navn *:
Evt. kommentar:

*) skal udfyldes.

Mette Bjørnholt Jensen fra Horsens venter spændt på at få at vide, om hun får lov til at modtage en ny revolutionerende behandling mod sin muskelsvind. Medicinens værdi og pris diskuteres lige nu i medicinrådet.

Horsens: Lidt uden for Horsens flyver en flue møjsommeligt rundt til stor irritation for tre personer om et bord. Den sætter sig dog kun på den samme pige hver gang, for hun sidder helt stille i sin kørestol, i modsætning til de andre to. Mette kan ikke selv bevæge de fleste af musklerne i sin krop, og hver gang fluen sætter sig, vifter Mettes personlige hjælper fluen væk på hendes vegne.

Mette Bjørnholt Jensen er 26 år og læser lingvistik på Aarhus Universitet. Hun drømmer om en dag at åbne et hundetræningscenter, og så har hun en bestemt type muskelsvind, kaldet spinal muskelatrofi (SMA).

Ud af tre typer spinal muskelatrofi, hvor type I er den mest aggressive, har Mette type II. Hun sidder i elektrisk kørestol og kan hverken gå, stå eller bevæge sine arme eller ben.

Sammen med 170 andre danskere med samme sygdom venter hun spændt på medicinrådets afgørelse om, hvem der skal have lov til at blive behandlet med en ny medicin. Afgørelsen forventes at falde i midten af oktober. 

Medicinråd vendte tomlen ned for ny medicin til muskelsvindsramte
Det er bare så lidt funktion, jeg har tilbage, så den vil jeg gerne have lov at beholde og muligvis forbedre. Selvom det måske er en meget lille værdi, er det bare kæmpestort for mig, og så skal vi jo til at snakke livskvalitet og sådan noget, som ikke kan måles i de medicinske studier.
Mette Bjørnholt Jensen
Spinal Muskel Atrofi
Spinal Muskel Atrofi (SMA) er en type muskelsvind, som findes i rygmarven. Manglende nerveceller svækker musklernes styrke, og musklerne vil blive svagere gennem hele livet. Det er forskelligt fra type til type og person til person, hvor hurtigt man mister sin muskelstyrke.Alt efter hvornår symptomerne viser sig hos den enkelte, diagnosticeres man med én af tre typer SMA:

Type I: Symptomerne på muskelsvækkelse viser sig inden for de første seks måneder, nogle gange allerede ved fødslen, og barnet er ikke på noget tidspunkt i stand til at sidde op selv. Muskelsvækkelsen giver især synke- og vejrtrækningsbesvær, og man bliver sjældent mere end to år gammel.

Type II: Kan barnet sidde selv, diagnosticeres det som type II. Sygdommen vil begynde at vise sig, når barnet er mellem fem og 12 måneder gammelt, og barnet vil aldrig kunne gå eller stå. Livslængden for type II anses i dag for normal, da man kan behandle følgesygdomme som respirationsproblemer og infektioner.

Type III: Som type tre har man kunnet gå, og sygdommen viser sig først efter 18 måneder. Den kan diagnosticeres så sent som i teenageårene, og nogle med SMA III får først brug for en kørestol som voksne. 

Nye procedurer og ny medicin

For at holde medicinpriser i skak og prioritere lægemidler med størst gavn og værdi blev der i januar i år oprettet et medicinråd af Danske Regioner til at vurdere al ny medicin. Ved at se på midlets effekt og pris tager rådet stilling til, om det skal anbefales som standardbehandling mod den relevante sygdom.

For skud i denne måned står lægemidlet Nusinersen (Spinraza), der som det første lægemiddel nogensinde har vist sig at have en effekt på Mette Bjørnholt Jensens sygdom. Indtil videre har behandlingen haft den største fysiologiske effekt på spædbørn, der fødes med den mest aggressive form for sygdommen, og som uden medicinen ikke forventes at leve mere end to år.

Medicinrådet skal nu tage stilling til, om medicinen skal anbefales til alle tre typer af sygdommen og dermed patienter i alle aldre, eller om det kun kan betale sig at behandle den mest aggressive form hos nyfødte. Hos Muskelsvindfonden glæder man sig over den nye medicin på markedet, og formanden for Muskelsvindfonden, Lisbeth Koed Doktor, har håbefulde forventninger til medicinrådets arbejde:

- Vi håber, at alle med SMA kan få tilbuddet om at blive behandlet med Spinraza, uanset hvilken af de tre typer de har, og uanset alder. Det har bekymret os, at det lader til, at der er meget fokus på børn i det materiale, der kommer fra medicinrådet. For os er det lige så vigtigt, at voksne også kan få tilbudt behandlingen, siger hun, og lægger især vægt på den enkelte brugers fremskridt.

- Bare det, at man kan bremse udviklingen af muskelsvind, vil være et stort skridt fremad. Det vil have en enorm merværdi for den enkelte at vide, at man ikke mister flere kræfter, og det vil man også kunne opnå ved at give medicinen til voksne, siger Lisbeth Koed Doktor.

Nusinersen (Spinraza)
Nusinersen er et nyt lægemiddel, der kan behandle SMA. Det er første gang nogensinde, at man kan behandle selve sygdommen.Behandlingen med Spinraza gives som lumpalpunktur, hvilket vil sige en indsprøjtning i rygsøjlen.

Behandlingen er livslang og skal gives tre gange om året.

Spinraza blev godkendt som lægemiddel i Europa i juni, og de europæiske lande skal nu hver især tage stilling til medicinens distribution og forhandle finansiering.

I Frankrig er Spinraza midlertidigt godkendt til at blive dækket af sygesikring til patienter i alle aldre og med alle tre typer SMA. I lande som Tyskland, hvor folk har privat forsikring, er lægemidlet ligeledes tilgængeligt for alle med SMA.

Den enorme værdi af meget lidt

Mette Bjørnholt Jensens elektriske kørestol er indstillet specielt til hende og tager højde for hendes manglende styrke til at holde sig selv oppe. Der er installeret ekstra støttegreb på hver side af hendes krop på hoften og på hver side af lårene og skinnebenene. Derudover har hun et 15 cm bredt bælte til at sno om hendes overkrop under brystet, så hun ikke falder ud af stolen.

- Hvis du bare så meget som prikker til mig, så vipper mit hoved altså, forklarer hun.

Hun kan ikke spise eller hoste selv, men hun kan bevæge sin højre hånd en smule, så hun selv kan håndtere det joystick, der styrer hendes kørestol. Hendes håb er, at den nye medicin vil hjælpe hende til at beholde styrken i hånden.

- Det er bare så lidt funktion, jeg har tilbage, så den vil jeg gerne have lov at beholde og muligvis forbedre. Selvom det måske er en meget lille værdi, er det bare kæmpestort for mig, og så skal vi jo til at snakke livskvalitet og sådan noget, som ikke kan måles i de medicinske studier, siger hun, og forklarer, at hendes hjælpere, som er hos hende døgnet rundt, også skal skrive hendes sms'er for hende fra telefonen.

 - Når man er i min situation, betyder det meget at have den smule uafhængighed, man har tilbage. Altså jeg skal jo have hjælp til alt - til at gå i bad og på toilet og til at vende mig om natten i sengen og sådan nogle ting, så jeg har jo ikke ret meget uafhængighed og privatliv. Hvis jeg bare kunne beholde en lille smule af det, ville det være stort.  

Medicinrådet
Medicinrådet er et uafhængigt råd, som udarbejder anbefalinger og vejledninger om lægemidler til de fem regioner.Medicinrådets arbejde består i at vurdere lægemidlets såkaldte kliniske værdi og omkostninger. Sidstnævnte baseres på en analyse fra Regionernes Lægemiddelorganisation, og den samlede vurdering er grundlaget for en prisforhandling med producenten.

Herefter skal medicinrådet beslutte, om det kan betale sig at anbefale lægemidlet. Før forhandlingerne om Nusinersen ligger prisen som udgangspunkt på 840.000 kr. pr. behandling.

Medicinrådet består af 15 medlemmer og tre observatører, som mødes ca. 10 gange om året. Formand er Jørgen Schøler Kristensen, der er lægefaglig direktør på Regionshospitalet Horsens.

Værdigt liv

Ønsket om selvstændighed afspejler sig i Muskelsvindfondens tanker om behandlingen. For formand Lisbeth Koed Doktor handler det især om, at alle med SMA skal have tilbuddet om behandlingen, så den enkelte kan afgøre, om det er noget for dem eller ej:

- Vi går meget op i, at patienten, eller brugeren, har en autonomi og en selvbestemmelse, for det er med til at sikre, at man bevarer sin egen værdighed på én eller anden led, siger hun.

Sagen om lægemidlet Nusinersen er den første, der står til at blive færdigbehandlet af det nye medicinråd. Rådet har ikke ønsket at kommentere den igangværende behandling af sagen.